難病について

難病は治療が難しい病気ではありません。

<難病について

今月の話題は難病です。

難病の定義は以下の通りです。
①原因が不明で、治療方針が未確定であり、かつ、後遺症を残す恐れが少なくない疾患。
②経過が慢性にわたり、単に経済的な問題のみならず介護等に等しく人手を要するために家族の負担が重く、また精神的にも負担が大きい疾病。

難病という概念は昭和42~43年に急増したスモン病から始まりました。
スモン病は視神経を損傷し、髄膜炎を発症する病気です。日本のみで発症しました。
当時はまだ原因がわかっていませんでしたが昭和44年、研究協議会が作られ、プロジェクト研究が行われ、翌年昭和45年に整腸剤キノホルムとの因果関係が指摘されました。

それを受け厚生省はキノホルムの発売を発売を中止し、その後新規患者の発症は激減しました。

この流れの中で、スモン病を含むいわゆる難病に対して

①調査研究の推進
②医療施設の整備
③医療費の自己負担の解消

を目的とし昭和47年難病対策要綱として法律が制定されました。

当初は調査研究の対象として、スモン病、ベーチェット病、重症筋無力症、全身性エリテマトーデス、サルコイドーシス、再生不良性貧血、多発性硬化症、難治性肝炎が選択されました。

スモン病、ベーチェット病、重症筋無力症、全身性エリテマトーデスの4疾患はさらに医療医費助成の対象となりました。

難病の条件には寝たきり、生命の維持が困難であるなどの条件は初期から含まれていません。

<治療法が少ない理由

難病の新規治療法の開発研究は

①マーケットが小さく開発のメリットが少ない。
②病因が不明であるため治療薬の開発が難しい。

などの理由から製薬会社は参入を避けます。

法律と難病の関係

平成27年難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）が成立しました。
難病法では、難病は
①発病の原因が明らかではなく
②治療方法が確立していない。
③希少な疾患であり、
④長期の療養を必要とする。

という4つの条件を満たすものと定義づけられました。
更に

⑤患者数が国内において一定の人数（人口の約0.1％程度）に達しないこと
⑥客観的診断基準が確立していること

という2つの条件で、指定難病としました。

年々指定難病は追加され、患者数は平成27年度末には約97万人となりました。
令和3年11月の指定難病は338疾病です。
指定難病の上位5つは、１位パーキンソン病（135152人）、２位潰瘍性大腸炎（126603人）、3位全身性エリテマトーデス（61,835人）、4位クローン病（44,245人）、5位後縦靭帯骨化症（31812人）（2021年6月現在）です。

日本の人口は約1.25億人であり、その0.1％は125000人です。
パーキンソン病と慢性潰瘍性大腸炎は総人口の0.1％を越えており、希少な疾患ではなくなり、いずれ指定疾患から除外されると見なされています。